以下文章轉載自新華日報財經(jīng)
新華日報財經(jīng)訊 晟斯生物成立于2019年，是一家集新藥研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售于一體的創(chuàng )新生物制藥公司，聚焦全球血友病等領(lǐng)域未被滿(mǎn)足的臨床需求。今年6月，該公司的注射用長(cháng)效重組凝血八因子-FC融合蛋白獲得國家藥品監督管理局受理。如該款具有自主知識產(chǎn)權類(lèi)生物創(chuàng )新藥順利獲批上市，將打破國內尚無(wú)長(cháng)效重組凝血因子上市的局面，提升血友病患者用藥的技術(shù)迭代和藥物可及性。
大市場(chǎng) 供不應求
血友病是一種凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性出血性疾病。關(guān)節出血是血友病最常見(jiàn)、最具特征的出血方式，也是血友病患者致殘的主要原因。
“人的關(guān)節在運動(dòng)中會(huì )有磨損并產(chǎn)生滲血，血友病患者由于體內缺乏凝血因子，關(guān)節會(huì )因不停滲血而持續腫脹?！痹诮榻B血友病的危害時(shí)，晟斯生物董事長(cháng)王亞里博士提到，其疼痛程度與女性生育所需承受的疼痛幾乎無(wú)異，“到疾病的中后期，患者還會(huì )出現癱瘓、導致需要關(guān)節置換等各種情況，實(shí)際的醫療成本和社會(huì )成本非常高?！?br>
目前，國內對于血友病的常規治療藥物有兩種方式。一種是把從血液里面提取的凝血因子補充到患者體內，即血源凝血八因子。另一種是用生物技術(shù)生產(chǎn)的重組凝血八因子補充到身體里?！斑@兩類(lèi)藥物在市場(chǎng)上的使用情況各占一半，但它們都有一個(gè)共同的問(wèn)題——半衰期非常短。如果想維持較好的治療效果，最少每?jì)商炀鸵o脈注射一次?！蓖鮼喞镎f(shuō)。
此外，這類(lèi)患者都需要終身注射凝血因子，所需治療費是一筆巨額支出，對標歐美，普通患者的年治療費用約在30萬(wàn)至40萬(wàn)美元之間。由于支付能力不足，在包括中國在內的廣大新興市場(chǎng)國家，血友病患者的治療需求遠遠沒(méi)有得到滿(mǎn)足。全球血友病患者接近一百萬(wàn)人，其中中國血友病患者約有14萬(wàn)人，即人口基數的萬(wàn)分之一，由于早期藥品的供給不足導致統計不準確，目前國內真正接受治療并登記在案的卻只有4萬(wàn)人左右。
“目前臨床急需的就是穩定供應、患者消費能力可及的長(cháng)效凝血因子類(lèi)產(chǎn)品?！蓖鮼喞镎f(shuō)。
創(chuàng )新藥 取長(cháng)補短
王亞里是技術(shù)出身，早在2003年就開(kāi)始，就相繼與兩家江蘇生物醫藥企業(yè)合作，一起開(kāi)發(fā)peg化修飾多肽及蛋白質(zhì)類(lèi)藥物。目前，其主導研發(fā)的3款具有自主知識產(chǎn)權Ⅰ類(lèi)生物創(chuàng )新藥在國內獲批上市。
2019年，晟斯生物和河南輔仁生物醫藥研發(fā)團隊合作，以河南輔仁生物醫藥研發(fā)團隊正在研發(fā)的fc融合技術(shù)為切入點(diǎn)，嘗試研發(fā)一款具有自主知識產(chǎn)權，同時(shí)制造成本可控的長(cháng)效凝血八因子產(chǎn)品。
王亞里判斷，該技術(shù)有望極大的改善這類(lèi)藥品的特性以及它的制造成本。彼時(shí)，河南輔仁醫藥資金鏈斷裂，面臨破產(chǎn)重組。晟斯生物融合輔仁生物醫藥原研發(fā)團隊和產(chǎn)品的后續權益，并在此基礎上繼續開(kāi)發(fā)產(chǎn)品。
資金得以補充后，公司的首款長(cháng)效重組凝血八因子產(chǎn)品加速進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段，在國內率先實(shí)現“一周兩次”給藥?！皬拿?jì)商熳⑸湟淮蔚揭恢茏⑸鋬纱?，這中間實(shí)際上對患者來(lái)講，是一個(gè)巨大的飛躍。因為它是靜脈注射，一年相當于可以少打六十多次，不論是對身體的保護，還是使用的方便性，包括使用成本都是非常好的技術(shù)進(jìn)步?！蓖鮼喞镎f(shuō)。
2020年，王亞里剛過(guò)完春節，就收到北京兒科醫院一位主任醫生從臨床一線(xiàn)帶來(lái)的一則消息。過(guò)年期間，該醫生的一個(gè)患者的母親給他打電話(huà)說(shuō):“我希望能夠給我孩子的過(guò)年禮物，就是他今年在治療上面可以少打幾十次針，現在有著(zhù)落了?！边@件事深深觸動(dòng)了王亞里。
經(jīng)過(guò)多年的研發(fā)和積累，在臨床開(kāi)發(fā)階段不斷傳來(lái)好消息的同時(shí)，公司也實(shí)現了重大技術(shù)突破。研發(fā)團隊通過(guò)嘗試在fc融合技術(shù)平臺上，疊加peg化修飾技術(shù)，得以研發(fā)更好的長(cháng)效凝血因子。
不僅有望解決市場(chǎng)上藥物短缺的問(wèn)題，還能大幅降低給藥頻率，讓患者花更少的錢(qián)達到更好的治療效果。
“我們最近在研產(chǎn)品，已完成二期臨床實(shí)驗的‘注射用培重組人凝血因子VIII-FC融合蛋白’，其可以達到一周一次預防給藥的黃金治療分割點(diǎn)?！蓖鮼喞锉硎?，該頻率的預防治療策略與現代人的生活周期密切相關(guān)，周末進(jìn)行給藥，周一至周五可以讓血友病患者正常工作，實(shí)現“功能性治愈”。
信心足 穩步向前
“我們的臨床管線(xiàn)很長(cháng)，最花錢(qián)?！蓖鮼喞镎f(shuō)，好在去年，晟斯生物完成超5億元人民幣的B輪融資，本輪融資由中國人壽保險領(lǐng)投。目前公司資金運作正常，各項工作有序推進(jìn)。
近期，該公司的注射用重組人凝血因子VIIa-FC融合蛋白進(jìn)入Ib/IIa期臨床實(shí)驗階段，注射用培重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白也獲批開(kāi)始臨床實(shí)驗，標志著(zhù)其全系列長(cháng)效凝血因子產(chǎn)品管線(xiàn)均進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段，成為國內唯一，國際罕見(jiàn)的產(chǎn)品可覆蓋全部血友病適應癥生物制藥企業(yè)。
注射用長(cháng)效培重組凝血八因子-FC融合蛋白已完成了I/II期臨床實(shí)驗，相關(guān)數據在2023年6月的第31屆國際血栓與止血學(xué)會(huì )上以在大會(huì )單獨報告形式正式公布?！斑@證明了產(chǎn)品的先進(jìn)性得到了國際認可，也讓晟斯生物首次正式登上了國際的舞臺，給公司樹(shù)立了公司產(chǎn)品可以在國際血友病治療領(lǐng)域領(lǐng)先的信心?！蓖鮼喞镎f(shuō)。
據介紹，晟斯生物集團在南通的建設項目已完成地下室及樁基工作，達到正負零狀態(tài)。南通項目作為該公司的創(chuàng )新藥總部基地，嚴格按照國際藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理（cGMP）進(jìn)行設計建造，建成后將滿(mǎn)足晟斯生物現有產(chǎn)品的商業(yè)化落地，同時(shí)與國內外藥品生產(chǎn)合規及質(zhì)量標準體系全面接軌，將是一座大型現代化生物醫藥產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)基地。
目前，公司正在進(jìn)行Pre-IPO輪融資，計劃2023年年底前完成股改，在明年根據屆時(shí)的市場(chǎng)及監管政策等情況適時(shí)提交IPO申請。
新華日報·財經(jīng)記者 陳公興
編輯:陳娟 審校:詹超
